По данным Минздравсоцразвития, в России почти 12 785 детей с редкими заболеваниями. Природа большинства орфанных (редких) недугов генетическая. О проблемах, связанных с лечением таких больных, корреспондент "РГ" беседует с заместителем директора Научного центра здоровья детей РАМН, членом исполкома Международной педиатрической ассоциации профессором Лейлой Намазовой-Барановой
Российская газета: Лейла Сеймуровна, термин "орфанное заболевание" появился сравнительно недавно. Но это же не значит, что ранее таких болезней не было?
Лейла Намазова-Баранова: Конечно. Орфанное заболевание (от английского orphan - сирота) - это угрожающая жизни и здоровью хроническая болезнь

Термин "орфанное заболевание" (от английского orphan - сирота) появился сравнительно недавно - в 1983 году, когда в США принимали закон Orphan Drug Act. Акт впервые регламентировал не только наличие орфанных заболеваний, но и, главное! - комплекс льгот для производителей лекарств, а также пищевых продуктов и медицинской техники, необходимых для пациентов с такими болезнями.
Согласно закону компании, которые разрабатывают лекарства для редких заболеваний, могут продавать их без конкурса в течение семи лет. У них налоговые льготы при проведении клинических исследований.
По данным Европейского альянса организаций больных редкими заболеваниями, две трети орфанных болезней манифестируют в раннем детском возрасте. В 65% случаев они имеют тяжелое инвалидизирующее течение. В 50% - ухудшенный прогноз для жизни