Найден новый способ редактирования генома человека

Исследователи из Массачусетского технологического института подтвердили, что бактериальный белок, который, который, как предполагалось ранее, способен редактировать РНК (рибонуклеиновую кислоту), в самом деле может использоваться в качестве инструмента изменения генома, подобно технологии CRISPR/Cas9. Статья опубликована в журнале Nature.

Примерно половина всех бактерий имеет своеобразный аналог иммунной системы, называемой CRISPR/Cas9, которая защищает их от вирусов. Система состоит из генов, что кодируют разрезающие чужеродные гены белки Cas, а также из коротких повторяющихся последовательностей ДНК, разделенных уникальными участками — спейсерами. Спейсеры кодируют различные виды гидовой РНК — молекулы, которая узнает определенные последовательности вирусных генов и направляют Cas для их обезвреживания.

Существует множество типов CRISPR/Cas9, которые характеризуются различными белками Cas9. Раннее ученые описали белок C2c2, не содержащий участки, что выполняют нуклеазную функцию, иными словами, разрезают ДНК. Исследователи предположили, что белок нацелен на РНК.

Серия экспериментов доказала, что C2c2 действительно способен разрезать одноцепочечную РНК. Такая способность белка позволяет использовать систему CRISPR для нокаутирования — подавления функций — бактериальной матричной РНК, что переносит информацию от генов в рибосомы, где на ее основе синтезируются белки. Ученые протестировали способность C2c2 связываться с определенными участками РНК кишечной палочки (Escherichia coli) и показали, что белок не только присоединяется к РНК, но и разрушает ее последовательность.

По словам авторов работы, скорее всего, существуют другие системы, нацеленные на РНК. В дальнейшем ученые планируют разработать настраиваемые молекулярные инструменты для манипуляций с вирусными, бактериальными и даже человеческими РНК.