В США одобрили вмешательство в гены человека

В США одобрили вмешательство в гены человека

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило препарат, предназначенный для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR). Об этом сообщает издание Science Alert.

Препарат патизиран блокирует синтез мутированного белка транстиретина (TTR), который в нормальной форме переносит гормон щитовидной железы тиротин и витамин ретинол. Дефектный белок способствует развитию амилоидоза, когда в тканях происходит накопление белково-полисахаридного комплекса — амилоида. Амилоидные бляшки способствуют дисфункции тканей и органов, в том числе сердца.

Механизм подавления активности транстиретина основан на РНК-интерференции, когда экспрессия того или иного гена подавляется с помощью малых молекул РНК (siРНК). Этот процесс начинается с разрезания длинных молекул чужеродной двуцепочечной РНК (принадлежащей вирусам) на отдельные фрагменты. Эти части включаются в состав комплекса RISC, который затем соединяется с комплементарными последовательностями матричной РНК (мРНК) и активируют их разрезание. Тем самым предотвращается процесс трансляции и синтез белка, который был закодирован в мРНК.

Добавить комментарий

    • bowtiesmilelaughingblushsmileyrelaxedsmirk
      heart_eyeskissing_heartkissing_closed_eyesflushedrelievedsatisfiedgrin
      winkstuck_out_tongue_winking_eyestuck_out_tongue_closed_eyesgrinningkissingstuck_out_tonguesleeping
      worriedfrowninganguishedopen_mouthgrimacingconfusedhushed
      expressionlessunamusedsweat_smilesweatdisappointed_relievedwearypensive
      disappointedconfoundedfearfulcold_sweatperseverecrysob
      joyastonishedscreamtired_faceangryragetriumph
      sleepyyummasksunglassesdizzy_faceimpsmiling_imp
      neutral_faceno_mouthinnocent